کاهش دائمی کلسترول با یک‌بار ژن‌درمانی؛ غیرفعال‌سازی ANGPTL3 امید تازه درمان بیماری قلبی

به گزارش پارسینه پلاس،در پژوهشی نوآورانه، دانشمندان با استفاده از فناوری ویرایش ژن موفق شدند سطح کلسترول بد (LDL) را در بیماران به‌ طور متوسط ۵۰ درصد کاهش دهند؛ دستاوردی که می‌تواند راه درمان دائمی و بدون نیاز به مصرف روزانه دارو را برای میلیون‌ها بیمار مبتلا به کلسترول بالا هموار کند.

این مطالعه بسیار کوچک (تنها روی ۱۵ فرد با بیماری شدید انجام شد) و هدف آن بررسی ایمنی یک داروی جدید مبتنی بر فناوری ویرایش ژن کریسپر‌ــ‌کاس۹ (CRISPR-Cas9) بود. این فناوری مانند قیچی بیولوژیکی عمل می‌کند و یک ژن خاص را با هدف تغییر یا غیرفعال کردن آن، برش می‌دهد.

نتایج اولیه نشان داد میزان کلسترول بد یا ال‌دی‌ال این افراد تقریبا ۵۰ درصد کاهش یافت. این نوع کلسترول عامل اصلی بیماری‌های قلبی است.

در این مطالعه، در تری‌گلیسیرید (نوع دیگری از چربی خون مرتبط با خطر بیشتر بیماری قلبی) افراد هم ۵۵ درصد کاهش مشاهده شد.

دکتر استیون نیسن، نویسنده ارشد مطالعه و مدیر ارشد علمی موسسه قلب و عروق کلیولند در اوهایو، می‌گوید: «امید ما این است که این روش راه‌حلی دائمی باشد و جوانانی که بیماری شدید دارند، بتوانند تنها با یک‌ بار ژن‌درمانی، سطح ال‌دی‌ال و تری‌گلیسیرید خود را برای تمام عمر کاهش دهند.»

او افزود: «اگر ۱۵ سال پیش کسی از من می‌پرسید آیا می‌توان چنین کاری کرد، فکر می‌کردم دیوانه است، اما حالا این رویا به حقیقت نزدیک شده است.»

متخصصان قلب امروزه توصیه می‌کنند که افراد مبتلا به بیماری قلبی یا با زمینه‌ ژنتیکی کلسترول بالا، سطح ال‌دی‌ال خود را بسیار پایین‌تر از میانگین (حدود ۱۰۰) نگه دارند.

شواهد نشان می‌دهد سطح بهینه‌ این کلسترول بین ۴۰ تا ۵۰ است که رسیدن به آن از طریق رژیم و سبک زندگی بسیار دشوار است.

البته با داروهای فعلی نیز می‌توان ال‌دی‌ال را تا این سطح پایین آورد و حتی برخی از آن‌ها از درمان جدید قوی‌ترند، اما اگر نتایج این روش در مراحل بعدی هم تکرار شود، می‌تواند راه‌حلی دائمی باشد که نیاز به مصرف روزانه دارو را از بین می‌برد.

لینک کپی شد